Studentoppgave om årsakskorrigerende medikamenter

NSCF har veiledet studentoppgaven «En ny æra i behandlingen av cystisk fibrose; CFTR-modulatorer som ledd i persontilpasset medisin». Les mer her.

Om forfatteren
Det er medisinstudent Khan Truong ved universitetet i Oslo som har laget denne flotte systematiske gjennomgangen av forskning på årsaks-korrigerende medikamenter. Veiledere er overlege Audun Os, ansatt her ved Norsk senter for cystisk fibrose, og Ole Henning Skjønsberg, seksjonsleder ved avdeling for lungemedisin på Ullevål sykehus.


Hva viser gjennomgangen?
Oppgaven fokuserer på fase 3-studiene som er gjennomført med medikamentnavnene Kalydeco, Orkambi, Symdeko/Symkevi, Trikafa/Kaftrio. De regnes som årsaks-korrigerende fordi de korrigerer de underliggende defektene i det såkalte CFTR-proteinet. Ved hjelp av faglitteratur undersøker Khan Truong hvor effektive de er og kartlegger bivirkningene. For en stor andel personer med cystisk fibrose kan behandling med disse medikamentene gi en rekke klinisk viktige effekter, som redusert symptombyrde, redusert forekomst og alvorlighetsgrad av sykdomsforverring i lungene, bedre lungefunksjon og økt kroppsvekt.

Videre konkluderer Khan Truong blant annet med at introduksjonen av årsaks-korrigerende behandling med CFTR-modulatorer markerer en ny æra i behandlingen av CF og forventes å øke levealderen ytterligere. Oppgaven påpeker også at medikamentene har potensialet til å redusere sykelighet, gi bedre livskvalitet og, sannsynligvis, også økt livslengde for en sårbar og hardt rammet pasientgruppe.


Les hele kunnskapsgjennomgangen her.