Utprøving av legemidler

Utprøvende behandling som involverer legemidler deles opp i 4 faser:

Fase I:

  • Skal hovedsaklig undersøke om resultatene fra prekliniske forsøk (dyreforsøk) også gjelder mennesker
  • Første gang legemidlet testes i mennesker
  • Skal gi informasjon om hvordan kroppen tar opp og skiller ut legemidlet og om det er giftig, dvs. skal vurdere legemidlets sikkerhet og toleranse
  • Kan gi en tidlig tilbakemelding om legemidlet har en virkning og bivirkninger
  • Testes i ca. 20-150 mennesker



Fase II:

  • Skal hovedsaklig avgjøre når, hvordan, og i hvilke mengder (doser) legemidlet skal gis
  • Skal dokumentere de vanligste bivirkningene
  • Testes i pasienter med aktuell sykdom/tilstand
  • Testes i ca. 100-200 pasienter



Fase III:

  • Skal bekrefte legemidlets virkning og sikkerhet ved den aktuelle sykdom/tilstand
  • Legemidlet som testes, sammenlignes ofte med gjeldende standard behandling (ofte randomiserte studier, se informasjon om ulike studiedesign nedenfor)
  • Testes i ca. 100-5000 pasienter
  • Etter fase III studier med gode resultater, søker firmaer om myndighetenes godkjennelse av legemidlet



Fase IV:

  • Legemidlet er godkjent av myndighetene (har fått markedsføringstillatelse) for en aktuell sykdom/tilstand
  • Gjennomføres for å få mer kunnskap og for å dokumentere hvordan legemidlet fungerer i vanlig behandling
  • Kan være pålagt av myndighetene



Metoder i utprøvende behandling
Kliniske studier som har med utprøving av nye legemidler kan ha ulike studiedesign, det vil si at studier kan være basert på ulike metoder. Ulike studiedesign er:

Åpen
Både pasienter og studiepersonell vet hvilke legemidler som gis.

Enkelt blind 
Enten studielegen eller pasienten vet hvilke legemidler som gis.

Dobbelt blind
Verken studiepersonell (lege og sykepleier) eller pasient vet hvilke legemidler som gis.

Randomisert
Randomisering er en metode som fører til at pasientene på en tilfeldig måte blir trukket ut til enten å få testmedisinen/ny behandling eller et godkjent legemiddel/behandling som man ønsker å sammenligne den nye medisinen/behandling med.

Ofte kombineres randomisering med dobbelt blinding, dvs. at verken lege eller pasient vet hvilken behandling pasienten blir trukket ut til. Randomisering kombinert med dobbeltblinding i kliniske studier, er viktig for å finne ut av hvilken av behandlingene som er best. Først når studien er ferdig, får pasientene og legen vite hvilken medisin pasienten fikk.

Kontrollerte
Nytt legemiddel sammenlignes men en annen behandling eller et narrestoff uten virkning (placebo).