Behandling med rapamycinsalve ved tuberøs sklerose dekkes gjennom blåreseptordningen

En ny stor studie viser at hudforandringer ved tuberøs sklerose kan bli bedre med rapamycinsalve. På bakgrunn av denne dekker Helfo nå utgiftene til behandlingen gjennom blåreseptordningen.

illustrasjonsfoto. Foto: Shutterstock
 

​Ansiktsangiofibromer er en type hudforandringer som er vanlig ved tuberøs sklerose. Forandringene ses oftest over nesen og i kinnene. I starten er de rosa-røde, små kviseliknende knuter, som med tiden kan bli tykkere og større.

Mange små studier har vist at salve med rapamycin kan redusere og bleke ansiktsforandringene. Disse studiene har ikke vært store og grundige nok til at Helfo har godkjent å dekke utgiftene til behandlingen.

Det er resultatene fra en stor kvalitetsstudie som nylig er publisert som gjør at Helfo nå dekker utgiftene til behandling med rapamycinsalve gjennom blåreseptordningen.

Studien hadde 179 deltagere, er randomisert og dobbeltblindet. Den sammenlignet behandlingseffekten av salve med 0,1 % og 1 % rapamycin med salve uten rapamycin. Resultatene viste at 65 % av de som ble behandlet med 0,1 % salve og 80 % av de som ble behandlet med 1 % salve ble bedre etter 6 måneder. Det er ikke rapportert noen alvorlige bivirkninger, men noen få rapporterte smerte, kløe, irritasjon eller rødhet.

Behandling

Relevant spesialist søker Helfo om dekning av utgiftene. Kompetansesenteret anbefaler at hudlege starter og følger opp behandlingen.

Salven produseres foreløpig ikke av noen legemiddelprodusent, men lages av farmasøyt ved Ullevål sykehusapotek. Det er kun salve med 0,1 % rapamycin som er tilgjengelig i Norge nå.

Resept sendes lokalt apotek. Vitusapotek og Apotek 1 samarbeider med Ullevål sykehusapotek, som distribuerer salven til pasienten.

For at pasienter med tuberøs sklerose skal få behandling med rapamycin, har kompetansesenteret i flere år samarbeidet med hudavdelingen på Rikshospitalet og Ullevål sykehusapotek. Vi undersøker nå om det er mulig å kjøpe en sterkere salve fra utlandet.

Vi anbefaler at det søkes på nytt for pasienter som ønsker behandling, eller som tidligere har fått avslag fra Helfo. Utgifter tilbakebetales inntil 6 måneder.

Mer informasjon

Hudleger kan kontakte hudavdelingen på Rikshospitalet, eller kompetansesenteret for veiledning og informasjon.

Artikkel

Efficacy and Safety of Topical Rapamycin in Patients With Facial Angiofibromas Secondary to Tuberous Sclerosis Complex the TREATMENT Randomized Clinical Trial