Kliniske studier – mer enn nye legemidler

Når du hører om kliniske studier (utprøving av behandlingsmetoder på mennesker), rettes ofte søkelyset mot oppsiktsvekkende resultater, eller at studiedeltakelse gir tidlig og gratis tilgang til nye legemidler. Klinisk forskning dreier seg imidlertid om mye mer enn de nye legemidlene.

Illustrasjonsfoto av kvinne som tar en pille.
Foto: Shutterstock

​Sykehusets forskere, deres medarbeidere og pasientene som deltar i kliniske studier, gjør en stor og viktig innsats som bidrar til at pasientbehandlingen stadig blir bedre. Sykehusenes kliniske forskning utfyller legemiddelindustriens rolle når det gjelder å utvikle medikamentell behandling. I tillegg gjennomfører sykehusene mange kliniske studier for å undersøke effekten av andre behandlinger som kirurgi, strålebehandling, trening, medisinsk utstyr, musikkterapi eller ernæring, samt kombinasjoner av disse.

Kliniske studier og ny medisin

Når legemiddelindustrien utvikler nye medisiner, følges et bestemt forløp fram til markedsføringstillatelse. Klinisk utprøving er viktig og helt nødvendig for å sikre trygge og effektive legemidler for behandling av pasientgrupper med et udekket behov. En stor del av studiene ved Oslo universitetssykehus (OUS) utføres på oppdrag fra legemiddelindustrien.

For å få klare resultater, inkluderes ofte bare pasienter som ikke har andre sykdommer enn den som medikamentet skal påvirke i disse studiene. Slik kan man lettere skille virkningen av medikamentene fra andre forhold.

I det virkelige liv har imidlertid pasienter ofte flere sykdommer. Dette kompliserer behandlingen. Legemidler kan påvirke hverandre, pasientenes helsetilstand kan ha betydning for virkningen av medisinen og uventede bivirkninger kan oppstå. Studier på pasienter «slik de faktisk er» må utføres av legemiddelindustrien som en betingelse for markedsføringstillatelse, men disse studiene fanger ikke nødvendigvis opp alle problemer som kan dukke opp når et legemiddel tas i bruk.

Forskerinitierte studier

Sykehusleger kan imidlertid sette i gang egne studier for å få svar på spørsmål som legemiddelindustrien ikke prioriterer. De arbeider tettest på pasientene og ser hvor det er et behov for mer kunnskap.

Hensikten med studiene kan for eksempel være å finne nye bruksområder for gamle legemidler eller bedre behandlingen av folkesykdommer som diabetes og hjerte- og karsykdommer hos grupper av pasienter (for eksempel diabetes hos sørasiater i Norge). Andre eksempler på forskerinitierte studier er: forskning på sjeldne sykdommer, egenutvikling av terapeutiske vaksiner mot kreft laget av pasientenes egne immunceller, studier på betydningen av mikrobiota (tarmbakterier) ved ulike sykdommer og nye metoder for å innta kjente legemidler (for eksempel som nesespray i stedet for sprøyte).

I tillegg testes vedtatte sannheter og tradisjonelle behandlingsmetoder som ikke nødvendigvis har bestått dagens krav til dokumentasjon, eller man ønsker rett og slett å prøve ut en god idé.

Nye og gamle legemidler - effekt og bivirkninger

Legemidler har ofte bivirkninger på kort og lang sikt. Bivirkningene kan være mer eller mindre vanlige og av varierende alvorlighetsgrad. Derfor er det viktig å undersøke om alle pasienter som rutinemessig mottar en behandling har utbytte av denne, eller om noen faktisk får et bedre liv uten.

Det er mange grunner til å forske på legemiddelbruk. Kanskje effekten av et legemiddel blir bedre, eller bivirkningene mer håndterbare, dersom medisinen tas sammen med et annet preparat eller hvis dosen reduseres? Er det pasientgrupper som har mindre utbytte av medisinen enn andre og dermed ikke bør tilbys slik behandling? Kan et nytt medikament være mer kostnadseffektivt enn standardbehandlingen man gir i dag, til tross for høyere pris? Eller kan noen pasienter ha like god effekt av det gamle, billige legemiddelet?

Noen ganger vil man altså undersøke om en behandling er bedre enn en annen. Andre ganger om en behandling ikke er dårligere enn en annen - dette gjelder særlig hvis det ene alternativet er dyrere eller mer komplisert.

Studier på oppdrag fra myndigheter

I spesielle tilfeller kan kliniske studier bli utført på oppdrag fra myndighetene. Et eksempel på dette er IPI-4, en nasjonal studie som ble opprettet på initiativ fra Helse- og omsorgsdepartementet (HOD). Departementet ønsket å se på nytten av en spesiell type immunterapi hos pasienter med føflekkreft med spredning. Et annet eksempel på en studie utført på oppdrag fra HOD er NOR-SWITCH, den første studien som undersøkte om det er trygt for pasienter å bytte fra et originalt medikament til et annet, billigere medikament med angivelig lik biologisk effekt (biotilsvarende legemidler).

Biobanker er gull verd

Forskningsbiobanker, i form av for eksempel innsamlede blod- eller vevsprøver samt sykdomsspesifikke registre over kliniske opplysninger om pasientene, omtales ofte som Norges nye olje - eller gullet vårt. Dette fordi vi i Norge har mulighet til å følge våre pasienter over tid. Biobank- og registerdata kan analyseres sammen med studiedata og gjøre det mulig å utvikle individtilpasset behandling basert på den enkeltes genprofil eller andre personlige karakteristika.

Pasientene må med

For å sikre at kliniske studier er hensiktsmessige bør forskerne involvere pasienter, pårørende eller brukerorganisasjoner i planleggingen og gjennomføringen (brukermedvirkning). Brukerne kan blant annet gi gode innspill til prioritering av forskningsspørsmål, oppsett av studien og hvordan man best kan legge frem informasjon til studiedeltakere. For eksempel har pasienter i en smertestudie påpekt at smerte burde måles flere ganger daglig i stedet for én gang, som forskerne opprinnelig hadde tenkt, fordi smerten varierer mye i løpet av dagen.

Fra forskning til verdiskapning

Forskerinitierte studier kan føre til viktige oppdagelser og innovasjoner. Det finnes flere eksempler på firmaer som har sitt utspring i forskningsmiljøene i sykehusene, som Algeta, Photocure og Ultimovacs. På denne måten bidrar det som i utgangspunktet var akademisk forskning også til verdiskapning.

Uten stor innsats fra både sykehusets forskere, deres medarbeidere og pasientene ville ikke dette vært mulig.

#SpørOmKliniskeStudier #ICTD2019