Emicizumab er en trygg og effektiv behandling for barn med blødersykdommen hemofili A

Studiens formål

Formålet med studien var å rapportere antall blødninger og bivirkninger hos barn med blødersykdommen hemofili A som fikk forebyggende behandling med emicizumab. Emicizumab er et bispesifikt antistoff som gjør jobben til faktor VIII.

Les mer om hemofili (blødersykdom)

Effektiv og trygg behandling

Studien er basert på data fra det europeiske bløderregisteret PedNet, et observasjonsregister som samler inn data fortløpende i mange land. 177 pasienter ble inkludert i studien med en median oppstartsalder 8,6 år, hovedsakelig pasienter uten inhibitor. Pasientene ble gjennomsnittlig fulgt i 1,68 år før, og 1,32 år etter oppstart av emicizumab. De som kunne delta i studien måtte ha hemofili A, ha fått minst 50 doser med faktor VIII-konsentrat eller ha utviklet inhibitor, og deretter mottatt vedlikeholdsbehandling med emicizumab.

Resultatene fra studien viser at forekomsten av både totalt antall blødninger og antall leddblødninger synker hos pasienter, både med og uten inhibitor.

Lav forekomst av bivirkninger

Emicizumab hadde også en god sikkerhetsprofil i studien. Totalt ble det rapportert 5 tilfeller (3%) av bivirkninger relatert til behandlingen, hvorav et av tilfellene var utvikling av antistoff mot emicizumab.