Ny behandling godkjent for Dravets syndrom-pasienter
Beslutningsforum i Nye metoder godkjente mandag Fenfluramin (Fintepla) til behandling av epileptiske anfall for pasienter med Dravets syndrom. Det er knyttet store forventninger til denne medisinen.
Barn med den sjeldne sykdommen Dravets syndrom er født friske og har en normal utvikling før de rammes av de første symptomene. Rundt seks måneder gamle utvikler de kraftige epileptiske anfall som er vanskelige og behandle med medisiner, og som påvirker hjernen negativt. Resultatet er som regel en tilbakegang i ferdigheter og senere utviklingshemming. Mange håper nå at Fenfluramin (Fintepla) skal kunne bremse eller stanse helt denne negative utviklingen.
Positive erfaringer fra andre land
Etter at Fenfluramin (Fintepla) ble godkjent i EU i 2020 til behandling av Dravets syndrom har flere land godkjent bruk av medisinen, blant annet Danmark hvor resultatene har vært meget positive.
I metodevurderingen til Beslutningsforum står dette om forskning på bruk av medisinen: «I den første studien ble antall krampeanfall per måned redusert fra 21 til 5 hos pasientene som fikk behandling med Fintepla, og fra 34 til 26 hos pasientene som fikk placebo. I den andre studien fikk alle pasientene også behandling med epilepsilegemidlet stiripentol. I denne studien ble antall krampeanfall per måned redusert fra 14 til 4 hos pasientene som fikk Fintepla, og forble på 11 hos pasientene som fikk placebo.»
Beslutningsforum snudde i sin avgjørelse
Epilepsiforbundet Dravets syndrom henvendte seg allerede vinteren 2022 til Nye metoder, og har sammen med Spesialsykehuset for epilepsi vært pådrivere for at pasienter skal kunne få tilgang på denne medisinen. Behandlingen av saken startet i Legemiddelverket i januar 2023, og skulle ferdigstilles i juli 2023.
I januar 2024 kom avgjørelsen om at Beslutningsforum ikke ville godkjenne medisinen for pasienter med Dravets syndrom, men etter forhandlinger om pris med legemiddelprodusenten kom 18 mars kontrabeskjeden mange har ventet på: «Fenfluramin (Fintepla) til behandling av epileptiske anfall forbundet med Dravets syndrom (DS) som tilleggsbehandling til andre antiepileptika hos pasienter fra 2 års alder-ny vurdering. Innføres.»
Nå jobbes det videre for at Fenfluramin (Fintepla) også skal bli godkjent for behandling av pasienter med Lennox-Gastauts syndrom, en annen alvorlig og sjelden epilepsisykdom som har vist gode resultater med den nye medisinen.