Behandling av alvorlig hypertriglyseridemi

Formålet med studien er å evaluere effekten av medikamentet AKCEA-APOCIII-LRx hos pasienter med familiært kylomikronemisyndrom (fcs).

Om studien

Omtrent en av tusen personer har alvorlig hypertriglyseridemi. Som regel finner vi ikke noen sykdomgivende genetisk årsak til dette. For å kunne delta i denne studien må en slik genetisk årsak kunne påvises. Dette er svært sjeldent og i Norge har man påvist dette hos færre en 10 personer.

Hvem kan delta?

De som skal delta må ha fastende triglyseridverdi høyere enn 10 mmol/L. I tillegg må det påvises en sykdomsgivende genetisk årsak. Hvis du har spørsmål om studien eller ønsker å melde interesse for å delta i studien kan du kontakte studiekoordinator Anne Blegstad (telefon 23 03 46 04).

Hva innebærer studien?

Vi deler deltakerne tilfeldig inn i to grupper. Du mottar enten medikamentet AKCEA-APOCIII-LRx eller placebo (medisin uten virkestoff) over en behandlingsperiode på 53 uker.

Studien varer totalt i cirka 74 uker, som inkluderer:

  • en screeningperiode på opptil 8 uker
  • en behandlingsperiode på 53 uker
  • en evalueringsperiode på 13 uker etter behandling

Etter behandlingsperioden kan du få muligheten til å melde deg inn i en åpen forlengelsesstudie.

Vi tar blod- og urinprøver for klinisk laboratorietesting ved hver kontroll. Vi gjør genetiske analyser av blodet ditt for å bekrefte genmutasjonen som forårsaker sykdommen. Du blir bedt om å jevnlig fylle ut spørreskjemaer om FCS, symptomer, smerter og innvirkningen FCS har på deg psykisk og fysisk. Hvis du fullfører denne studien, kan du bli spurt om du ønsker å delta i en separat åpen forlengelsesstudie (OLE-studie), der alle deltakerne får studielegemidlet i opptil 1 år. Da blir du senere spurt om å signere en ny samtykkeerklæring.

Dine reiseutgifter kompenseres og tidsbruk kompenseres med tusen kroner per visitt.

I Norge er det bare Lipidklinikken som har denne studien og som er nasjonal koordinator. Lipidklinikken er nå lokalisert på Aker sykehus.

Vær oppmerksom

Det kan hende at du ikke vil ha noen direkte nytte av å være med i denne studien. Selv om studielegemidlet kan bidra til å behandle FCS, er det ingen garanti for at denne studien vil hjelpe deg. Informasjonen som samles inn til studien, kan hjelpe forskere med å finne nye behandlinger for fremtidige pasienter.

Det finnes alltid en sjanse for at en bivirkning kan oppstå når du tar dette studielegemidlet eller et annet legemiddel. Disse bivirkningene kan være milde eller alvorlige. I noen tilfeller kan disse bivirkningene være langvarige eller permanente og til og med livstruende.

Kontaktinformasjon

Studiekoordinator Anne Blegstad (telefon 23 03 46 04).

Fant du det du lette etter?