SIOPE ATRT01

Behandlingsprotokoll for ATRT hjernesvulst hos barn

Denne behandlingsprotokollen er for barn som har fått diagnostisert Atypisk teratiod/rhabdiod tumor, AT/RT. Hensikten med denne studien er å se om man kan øke overlevelsen og livskvaliteten til barna.

Om studien

SIOPE ATRT01 er en stor internasjonal multisenterstudie for barn med atypisk teratoid/ rhabdoid tumor (ATRT). ATRT er en sjelden og svært aggressiv hjernesvulst.

Studien er en prospektiv, åpen studie og det gis behandling til barn under 18 år med hjernesvulsten ATRT. En kombinasjon av kirurgi, cellegiftbehandling og/eller strålebehandling er nødvendig for overlevelse.

Les mer om studien

Prosjektside i Cristin (Current research information system in Norway)

Informasjon om deltakelse

Studien er åpen for rekruttering fra 20.06.2022

Hvem kan delta?

For inklusjon i studien må pasientene ha ATRT bekreftet i vevsprøve.

I dag vet vi at kirurgi alene ikke er nok for å overleve denne sykdommen, det er nødvendig med kombinasjon av kirurgi og cellegift, og eventuelt stråling.

I denne protokollen deles pasientene inn i behandlingsgrupper etter alder.

De minste barna, under 12 måneder, mottar ikke strålebehandling.
Barna som er over 36 måneder vil få strålebehandling
Aldersgruppen mellom 12 og 36 måneder vil det foregå en randomisering (loddtrekkning) mellom hvem som skal ha strålebehandling og hvem som ikke skal ha.

For at du skal bli vurdert som deltaker i en klinisk studie, må vanligvis din behandlende lege sende en forespørsel til det sykehuset som er ansvarlig for studien. Du må også passe inn i de kriteriene som forskerne har satt for å velge ut pasienter til sine studier.

Hva innebærer studien?

Det tas per i dag rutinemessig diagnostisk blodprøve med spørsmål om kimcelle mutasjoner fordi omtrent en tredjedel av pasientene har kimcelle mutasjoner i SMARCB1, eller mindre vanlig i SMARCA4. Det tas også rutinemessig diagnostisk spinalvæske med spørsmål om spredning.

For inklusjon i studien må pasientene ha ATRT bekreftet i vevsprøve. Det tas ingen prøver på ekstra tidspunkter til studien.

Kirurgi alene er ikke kurativt. Både cellegift, inkludert høydosebehandling med stamcellestøtte og strålebehandling har i studier vist effekt på overlevelse, men for denne pasientgruppen foreligger det ingen tidligere randomiserte studier.

Etter kirurgi mottar alle pasientene i henhold til SIOPE ATRT01 studien innledende behandling med cellegift. Deretter er videre konsoliderende behandling aldersavhengig og pasientene deles inn i 3 kohorter:

< 12 måneder
- Grunnet risiko for alvorlige senskader gis ikke stråling til de minste.
- Disse pasientene vil derfor få cellegift, inkludert høydosebehandling med stamcellestøtte.
12-35 måneder
- I denne aldersgruppen inneholder behandlingsstudien en randomisert fase 3 studie som sammenligner høydosebehandling med stamcellestøtte (HDCT) og fokal strålebehandling (RT).
- For denne aldersgruppen sammelignes i tillegg primære og sekundære endepunkter for HDCT vs RT. I forbindelse med kirurgi tas det vevsprøve for diagnostikk. Diagnostisering av ATRT krever tap av enten INI eller BRG1 kjernefarging i tumorvevet, noe som indikerer inaktivering av henholdsvis enten SMARCB1 eller inaktivering av SMARCA4 i tumorvevet.
≥ 36 måneder
- For disse pasientene gis det strålebehandling og cellegift i konvensjonelle doser.

Tidligere studier fra European Rhabdoid Registry viser til 5-års total overlevelse på 34,7%. For alle aldersgrupper er det primære endepunktet total overlevelse (OS) og sekundære endepunkter er nevrokognitive utfall og livskvalitet (QoL).

Vær oppmerksom

Vevsprøver, blod og spinalvæske kan sendes via nasjonal barnekreftbiobank til SIOPE ATRT01 biobank i Augsburg, Tyskland.

Målet med undersøkelse av materialet i studien er å identifisere biomarkører som kan ha betydning for prognose (f.eks subgrupper) og for fremtidig målrettet tumorbehandling.

Det tas ingen prøver utover planlagt tidspunkter for studien og dersom det er lite vev vil alltid nødvendig mengde til vanlig diagnostikk prioriteres. Det vil aldri gjøres inngrep for studiens del. Alle data vil behandles avidentifisert, dvs. uten navn eller fødselsnummer. Hver pasient vil ha et studie-nummer. Nøkkelen for å kunne identifisere pasienten fra ID-nummeret vil bare finnes hos den lokale kontaktperson. Således vil det ikke være mulig for andre å identifisere pasienten.

Kontaktinformasjon

Ansvarlig for studien er den tyske barnekreftgruppen; German Pediatric Oncology Group (GPOH). Studieledelsen er lokalisert ved Barneklinikken, universitetssykehuset i Augsburg, Tyskland. Samarbeidskontrakt mellom studieledelsen og norsk koordinator foreligger. Samarbeidserklæringer foreligger og det vil bli laget samarbeidsavtaler.

Aina Ulvmoen

Overlege ved OUS

ainulv@ous-hf.no

23 07 45 60

Samarbeidspartnere

Samarbeid med

Helse Bergen
St. Olavs hospital
Universitetssykehuset Nord-Norge