Mål og hensikt

Formålet med studien er å undersøke hvordan Multiple Breath Washout (MBW) med kalkulering av Lung clearence index (LCI) kan brukes til regelmessig å overvåke lungesykdommen hos barn og unge med cystisk fibrose (CF) i forbindelse med akutte forverringer og respons på antibiotikabehandling.

Bakgrunn

MBW måler ventilasjonsinhomogenitet ved å undersøke hvordan en inert gass utskilles over en serie med rolig tidalpust. LCI er den vanligste parameteen kalkulert fra MBW-målinger og reflekterer ventilasjonsinhomogenitet i perifere lungeavsnitt. Høyere LCI har vært korrelert med inflammasjon, infeksjon og skade i lungene til CF-pasienter. Hovedformålet med studien er å vise at en økning på 10 % eller mer i LCI sammenliknet med utgangsverdi kan reverseres med med oral antibiotikabehandling. I tillegg ønsker vi å undersøke om lengden på antibiotikabehandlingen påvirker LCI-verdien, og om LCI er korrelert med andre kliniske parametere som lungefunksjon og livskvalitet.

Barn og ungdom som har hatt CF-diagnose i mer enn 12 måneder, og som klarer å utføre stabile LCI-målinger, kan delta i studien. Pasienten må ha 2 stabile LCI-målinger som baseline før inklusjon, og kan ikke ha startet opp med årsaksmodulerende behandling siste 4 uker før inklusjon. Pasienter som har kronisk infeksjon med Pseudomonas aeruginosa, Burkholderia cenocepacia, Achromobacter xylosoxidans eller Non-tuberkuløse mykobakterier, eller som behandles for ABPA, kan ikke delta i studien. Pasienten kan ikke samtidig delta i annen CF-studie. 

Pasienter kan melde sin interesse for å delta i studien via behandlende CF-lege, CF-sykepleier eller ved å kontakte Norsk senter for cystisk fibrose på e-post eller telefon (se lenger ned på siden).
 

Ved studiestart blir deltakerne delt inn i to grupper basert på lungesymptomer. Gruppe A uten/minimale lungesymptomer og Gruppe B med økte lungesymptomer forenelig med at det foreligger indikasjon for oppstart med antibiotikabehandling.

Deltakere i gruppe A blir så tilfeldig fordelt på to undergrupper: Arm A: Ingen antibiotikabehandling og Arm B: Behandling med per oral antibiotika i 4-6 uker.

Deltakere i gruppe B blir også tilfeldig fordelt på to undergrupper: Arm A Behandling med per oral antibiotika i 2 uker og Arm B: Behandling med per oral antibiotika i 4-6 uker.

Undersøkelser

I pre-screeningperioden før deltakeren inkluderes, vil de som kan tenke seg å være med i studien, få utført LCI i tillegg til spirometri og slimprøve ved flere polikliniske kontroller slik at man får to stabile LCI-målinger med mindre enn 10 % variasjon (hvor begge er mindre enn 11). Etter dette kan man inkluderes i studien hvis LCI ved neste kontroll er økt med 10 % eller mer fra forrige måling.

Ved studiestart og studieslutt (4-6 uker etter oppstart) skal følgende undersøkelser gjøres: LCI- måling, spirometri, slimprøve og utfylling av et spørreskjema om livskvalitet (CFQ-R). Både oppstarts- og avslutningskontrollene gjennomføres som en del av en vanlig kontroll ved CF-poliklinikk, og spirometri og slimprøve ville ha vært utført uavhengig av deltakelse i studien. Deltakerne blir oppringt etter 12-16 dager for å høre hvordan det går, og om de har hatt bivirkninger av antibiotikabehandlingen.

Tentativt tidsskjema

Planlagt oppstart for studien er mars 2022, og avslutning mars 2023. Etter fullføringen av studien vil vi analysere resultatene og utarbeide en klinisk studierapport. Vi vil også publisere et norsk sammendrag på nettsidene til Norsk senter for cystisk fibrose.

Kompensasjon

Det gis ingen kompensasjon eller dekning av utgifter utover det pasientene kan søke om i forbindelse med vanlig sykehusbehandling (for eksempel dekning av reiseutgifter).

Multisenterstudie

Studien er en multisenterstudie med Oslo Universitetssykehus som nasjonalt koordinerende senter. Sponsor er Dr. Anders Lindblad på Dronning Silvias barne- og ungdomssykehus, Gøteborg.  Stokholm, Uppsala og København deltar også i studien.

Kontaktpersoner for studien:

Dr. Egil Bakkeheim og Dr. Christine Sachs-Olsen.
Norsk senter for cystisk fibrose, Oslo universitetssykehus.
Telefonnummer: 23015590
E-post: post.nscf@ous-hf.no