VX20-121-103

Bruk av VX-121 ved Cystisk Fibrose

Denne studien skal finne ut om det nye legemiddelet VX-121/TEZ/D-IVA er trygt å bruke. Vi skal også se om det virker bedre enn medikamentet Kaftrio som må bli kombinert med en kveldsdose Ivacaftor (Kalydeco). Du trenger bare å ta medisin én gang daglig med det nye legemiddelet.

Om studien

Les mer om den kliniske studien på ClinicalTrials.gov

Multisenterstudie

Studien er en multisenterstudie med Oslo universitetssykehus (OUS) som nasjonalt koordinerende senter. Haukeland universitetssykehus (Helse Bergen) deltar også i studien.

Se også artikkel om Kraftrio i kombinasjon med nytt legemiddel.

Vitenskapelig tittel

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Controlled Study Evaluating the Efficacy and Safety of VX-121 Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis Who Are Homozygous for F508del, Heterozygous for F508del and a Gating (F/G) or Residual Function (F/RF) Mutation, or Have At Least 1 Other Triple Combination Responsive CFTR Mutation and No F508del Mutation

Les mer om studien

Prosjektside i Cristin (Current research information system in Norway)

Informasjon om deltakelse

Rekrutteringen er avsluttet

Hvem kan delta?

Pasienter > tolv år kan melde sin interesse for å delta i studien via sin behandlende CF-lege eller CF-sykepleier. Det går også an å kontakte Norsk senter for Cystisk Fibrose på e-post eller telefon (se under for kontaktinformasjon).

Du kan ikke delta i denne studien samtidig som du deltar i en annen CF-studie.

Hva innebærer studien?

Studien går ut på at du skal ta tabletter morgen og kveld hver dag. I de første fire ukene av studien vil alle deltakerne bli behandlet med Kraftrio. Kraftrio består av de tre legemidlene Elexacaftor, Tezacaftor og Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) som allerede er testet ut og godkjent.

Etter de innledende fire ukene, vil tilfeldig utvalgte studiedeltagere fortsette med Kraftrio, mens andre vil få det nye legemiddelet, VX-121/TEZ/D-IVA. Alle tablettene vil se helt like ut og det er hemmelig hvem som får hvilket legemiddel. Når vi gjør det på denne måten sier vi at studien er blindet.

Du må komme til poliklikken for undersøkelser minimum 13 ganger i løpet av 16 måneder. Etter 16 måneder er du ferdig.

Undersøkelsene

For å teste ut om det nye legemiddelet er trygt å bruke og hvor godt det virker, må vi gjennomføre undersøkelser av alle studiedeltagerne etter en fast oppskrift. Vi vil hovedsakelig gjøre de samme undersøkelsene som vi vanligvis gjør når du kommer til kontroller på sykehuset. Undersøkelsene innebærer å lytte til bryst og mage, måle lungefunksjon med spirometri, ta slimprøve fra luftveiene og måle høyde og vekt.

Det vil også være noen ekstra undersøkelser vi skal gjøre:

Pulsoksimetri: Et lite klips vil bli plassert på en finger, tå eller øreflipp for å måle oksygenet i blodet ditt.
Elektrokardiogram (EKG): Klebrige puter blir plassert på armene, beina og brystet for å måle hjerteaktiviteten din.
Spørreskjemaer: Du blir bedt om å fylle ut papir og elektroniske spørreskjemaer om helsen din.
Øyeundersøkelse: Du vil kanskje få undersøkt øynene dine. Studielegen din vil fortelle deg om du trenger dette. (Dette gjelder personer < 18 år).
Blodprøver: Vi vil ta prøver av blodet ditt for å bekrefte hvilken CF-type du har. Prøvene gjør også at vi kan følge med på hvordan nyrene, leveren og andre deler av kroppen din reagerer på og behandler studielegemiddelet du tar.
Graviditetstest: Hvis du er kvinne, kan vi ta en graviditetstest flere ganger ved hjelp av en urin‐ eller blodprøve.
Urinprøve: Urinprøve blir tatt for å sjekke nyrene.
Hjemmespirometri: Du kan bli bedt om å måle hvordan lungene dine fungerer når du er hjemme. Du skal da blåse så hardt du kan i et rør, akkurat som du ville gjort på sykehuset. Du vil ikke bli fortalt resultatene av spirometritestene.
Svetteklorid: To klebrige puter vil bli plassert på hver arm for å måle hvor mye salt det er i svetten din.

Du vil bli spurt om å ta noen ekstra blodprøver under noen av studiebesøkene. Det medfører ikke nødvendigvis ekstra stikk, men noen ekstra prøveglass. Studielegen vil informere deg og dine foresatte om hvorfor vi ønsker disse ekstraprøvene. Det er helt frivillig å delta i disse ekstra testene og du påvirker ikke muligheten til å være med i hovedstudien ved å takke nei.

Hvis du bestemmer deg for å delta, får du flere detaljer og et eget samtykkeskjema. Du og dine foresatte må lese og signere skjemaet.

Ved hvert studiebesøk vil studielegen eller studiepersonalet sjekke helsen din, effekten av studiemedisinen og undersøke om du kan fortsette å ta medisinen.
Besøket kan finne sted på en forskningsklinikk med studielegen din, eller noen ganger i ditt eget hjem om du foretrekker det.
Sykepleieren vil utføre de aktuelle testene og hente inn personopplysninger.
Du vil få en kalender der nøyaktige datoer og klokkeslett for de planlagte studiebesøkene er satt opp. Etter du har samtykket til studien, vil vi gå igjennom pasientjournalen din for å se om du tilfredsstiller alle kriteriene for å delta i studien.

Vær oppmerksom

Fordelen for CF-pasienter som gruppe vil være stor om det viser seg at dette medikamentet er trygt og effektivt.

Det innebærer ingen betydelige ulemper for deg å delta i denne studien. Du vil måtte bruke litt mer tid ved kontroller og ta noen ekstra undersøkelser.

Relevant for

Cystisk fibrose

Kontaktinformasjon

Kontaktperson for studien

Dr Egil Bakkeheim, Norsk senter for Cystisk Fibrose ved Oslo universitetssykehus (OUS).

Telefonnummer: 23 01 55 90.
E-post: post.nscf@ous-hf.no.

Samarbeidspartnere

Samarbeid med

Helse Bergen