Pasienter med blødersykdommen hemofili A som har utviklet inhibitor trenger kostbar behandling for å unngå spontane ledd- og muskelblødninger. MOTIVATE-studien ser på hva som er mest effektivt av følgende behandlinger:

1. immuntoleransebehandling
2. behandling emicizumab
3. kombinasjonen av immuntoleransbehandling og emicizumab

Multisenterstudie

Studien er internasjonal og den er åpen for inklusjon i flere land i Europa samt USA. Oslo universitetssykehus er ansvarlig for gjennomføring av studien i Norge.

Pasienter som ønsker å være med i studien kan ta kontakt med Senter for sjeldne diagnoser eller Klinisk forskningspost barn ved Oslo universitetssykehus. Studien er åpen for pasienter med hemofili A og inhibitor som får eller skal ha behandling med emicizumab og/eller immuntoleransbehandling.

Målet med studien er å evaluere effekt og sikkerhet av 3 forskjellige behandlingsregimer hos mannlige pasienter med hemofili A som har utviklet inhibitor (hemmere) mot FVIII (blodkoagulasjonsfaktor).

Pasientene skal følges over en periode på inntil 5 år.

Gruppe 1 inkluderer pasienter som får immuntoleransebehandling (ITI); gruppe 2, pasienter som får ITI og behandling med Hemlibra®; Gruppe 3, pasienter som kun får behandling med Hemlibra®, samt blødningsbehandling med aPCC eller rFVIIa.

Behandling i forbindelse med blødningsepsioder og substitusjonsbehandling i forbindelse med kirurgi, vil bli registrert. Data som skal rapporteres baserer seg på rutinekontroller og blodprøver. Alle behandlingsrelevante data vil bli dokumentert i en pasientdagbok . Valgfrie tilleggsblodprøver krever eget samtykke. Resultatene fra studien vil resultere i økt kunnskap og vil komme både deltagere og andre hemofili-pasienter til gode på sikt.

Globalt vil totalt 120 pasienter delta i studien.

Kontaktpersoner ved Oslo universitetssykehus er:

 Heidi Glosli, tlf 23074593, hglosli@ous-hf.no 

Caroline B. Lorentzen, tlf 23074562, clorentz@ous-hf.no