Sikkerhet og effekt av legemiddelet Jivi® hos barn mellom 7 og 12 år med alvorlig hemofili A

Hensikten med studien er å lære mer om legemiddelet Jivi® i behandlingen av hemofili A hos barn fra 7 og opp til 12 år. Vi ønsker også å få ytterligere kunnskap om hvor sikkert bruk av Jivi® er hos barn i denne aldersgruppen.

Om studien

Legemiddelet Jivi® er foreløpig godkjent for bruk hos voksne og barn på 12 år og eldre, og studien betegnes som en klinisk studie da legemiddelet ikke er godkjent for bruk hos barn fra 7 opp til 12 år.

Da Jivi® (BAY94-9027) fikk markedsføringstillatelse, ble indikasjonen begrenset til de over 12 år, fordi det hos noen barn under 6 år ble observert en immunrespons som manifesterte seg som hypersensitivitet og/eller mangel på effekt. Det ble observert en signifikant reduksjon i denne immunresponsen jo eldre barna var. Blant de 25 tidligere behandlede pasientene med hemofili A som var fra 7 opp til 12 år, har det ikke blitt rapportert slike hendelser. Siden gruppen var liten, ble ikke denne aldersgruppen inkludert i søknaden om markedsføringstillatelse. Denne studien vil se på den potensielle risikoen for hypersensitivitet og mangel på effekt av PEGylert faktor VIII ved de fire første dosene av Jivi®.

Vitenskapelig tittel

ALFA-PROTECT - Hemofili barnestudie

Les mer om studien

Prosjektside i Cristin (Current research information system in Norway)

Informasjon om deltakelse

Rekrutteringen er avsluttet

Hvem kan delta?

Barn mellom 7 og 12 år med alvorlig hemofili A kan delta i studien.

Hva innebærer studien?

Barnets deltagelse i studien vil vare i ca. 2 år. Deltakelse vil innebære ca 11 studiebesøk i del A av studien og 18 studiebesøk i løpet av del B, men mange av disse studiebesøkene vil være telefonbesøk.

Studien vil være todelt. Del A varer i 6 måneder. De fire første injeksjonene gis på studiesenteret under nøye overvåking av barnet i en time etter injeksjonen. Det er i løpet av de første injeksjonene at det forventes å se eventuelle reaksjoner hos barnet. Det skal gis injeksjon med studielegemiddel ved hvert studiebesøk på studiesenteret, og mellom hvert studiebesøk skal injeksjonen med studielegemiddel gis i hjemmet.

Foreldrene er vant med slike injeksjoner allerede gjennom tidligere behandling, men vil i forbindelse med studien bli godt trent av studiepersonalet (instruksjon følger vedlagt).

Studiemedisinen vil bli dosert i henhold til vekt; 40-60 IE/kg x 2 hver uke (mandag og torsdag i henhold til sykehusets rutiner). Studielegen avgjør dosering ut fra respons på behandling, blødninger, grad av fysisk aktivitet eller andre individuelle behov.

Del B varer i 18 måneder og er en forlengelsesstudie der barnet vil bli dosert med tilsvarende dose dersom studielegen avgjør at det er best. Studielegen kan også endre dosen til 60 IE/kg hver 5. dag ut fra respons på behandlingen.

Vær oppmerksom

Fordeler: Som studiedeltager vil barnet få mulighet til å prøve ut et nytt legemiddel. Barnet får også tett oppfølging av studielegen/studiepersonalet i studieperioden. Medikamentet er et preparat som har bedre stabilitet sammenliknet med standard FVIII-preparater, og dermed kan dette injiseres med lengre intervaller mellom infusjonene i forhold til andre FVIII-preparater. Fordelen med deltakelse er først og fremst mindre hyppige injeksjoner av medikament, sammenliknet med hva disse barna har ved standard behandling. Barnet kan også oppleve en bedre kontroll over blødninger, men dette er mer usikkert

Ulemper: Studiedeltakelse innebærer at barnet må gå gjennom noen ekstra undersøkelser og prosedyre. En kjent bivirkning for alle FVIII produkter er utvikling av antistoffer samt en hypersensitiv reaksjon, som kan utvikle seg til en alvorlig allergisk reaksjon og sjokk. Disse bivirkningene kan også komme ved bruk av Jivi®.

Relevant for

Hemofili (blødersykdom)

Kontaktinformasjon

Heidi Glosli

Ansvarlig lege

23 07 45 93

OUS, Rikshospitalet.