Endrede eller ødelagte reguleringsmekanismer for cellevekst kan være medvirkende til at kreftsvulster vokser og utvikler seg. Dette kan blant annet være forårsaket av endringer i kreftcellenes arvestoff (gener).
I noen tilfeller kan et gen som koder for et viktig protein kobles til et annet gen og danne et såkalt ‘fusjonsgen’, som igjen resulterer i et nytt proteinkompleks med høy eller feilregulert aktivitet. Denne mekanismen ligger til grunn for dannelse av såkalte FGFR-genfusjoner, som forekommer i mange krefttyper og som er avgjørende for behandlingen som skal utprøves i denne studien.
Studiemedikamentet er utviklet for å blokkere unormal aktivitet i FGFR, inkludert FGFR-genfusjoner, noe som vil kunne føre til hemmet celledeling og dermed at kreftsvulsten avtar i størrelse. Det finnes noen foreløpige data som tyder på at studielegemiddelet er aktivt mot kreftsvulster hvor det foreligger FGFR-genfusjon, men det er behov for ytterligere data for å bekrefte legemiddelets effekt. Dette er bakgrunnen for at studien gjennomføres.
Siden studielegemiddelet kan være spesielt aktivt mot kreftsykdom hvor det foreligger FGFR-genfusjon, må det bekreftes at denne spesielle genetiske endringen foreligger i kreftcellene hos pasienter som skal delta i studien.
Dette er en internasjonal samarbeidsstudie som er sponset av legemiddelfirmaet Debiopharm International S.A. Det skal delta totalt 125 pasienter i denne studien på verdensbasis, hvorav rundt 2-3 pasienter i Norge (Radiumhospitalet - Oslo universitetssykehus og Akershus universitetssykehus).