Studie av effekt av norursodeoksykolsyre ved primær skleroserende cholangitt (PSC)

Studien skal undersøke om behandling med norursodeoksykolsyre (norUDCA) til pasienter med primær skleroserende cholangitt (PSC) er bedre enn placebo (kapsler uten aktiv medisin).

Om studien

PSC er en relativt sjelden sykdom som er karakterisert ved betennelse og bindevevsdannelse i gallegangene. Dette medfører uregelmessige galleganger med vekslende trange og utvidede områder. Leversvikt kan utvikles over tid. Cirka 80% av PSC-pasienter har samtidig inflammatorisk tarmsykdom. PSC medfører også en økt risiko for utvikling av gallegangskreft. Trange områder i gallegangene kan behandles med blokking og stenting ved ERCP-prosedyre, men varighet av effekten av slik behandling er oftest begrenset. Hittil har man ikke funnet en medisinsk behandling som hemmer sykdomsutviklingen ved PSC. Levertransplantasjon er den eneste behandlingen som nå kan kurere PSC.

I en tidligere studie ble det funnet at norUDCA var bedre enn placebo når det gjaldt å redusere nivået av enzymet alkalisk fosfatase (ALP) i blodet. Det ble i tillegg funnet at en dosering av norUDCA på 1500 mg daglig kunne være optimal for å få god effekt. Denne doseringen ga ingen alvorlige bivirkninger i studien.

Studien som nå er startet, skal gjennomføres for å kunne bekrefte om en behandling med norUDCA i dose 1500 mg daglig kan være en nyttig behandling ved PSC ved å samle informasjon om sikkerhet og effekt over en lengre tidsperiode. Dette er en internasjonal multisenterstudie som har som mål å inkludere 300 PSC-pasienter.

Mer informasjon om PSC kan finnes i denne artikkelen:

Primary sclerosing cholangitis - a comprehensive review.
Karlsen TH, Folseraas T, Thorburn D, Vesterhus M.J Hepatol. 2017 Dec;67(6):1298-1323. doi: 10.1016/j.jhep.2017.07.022. Epub 2017 Aug 10.PMID: 28802875

Studiens formål

Det er hittil ikke funnet en medisinsk behandling som hemmer sykdomsutviklingen ved PSC. Funn i en tidligere studie kan tyde på at norUDCA har en gunstig virkning. Den aktuelle studien skal gjennomføres for å kunne bekrefte om behandling med norUDCA i dose 1500 mg daglig kan være nyttig ved PSC ved å samle informasjon om sikkerhet og effekt over en lengre tidsperiode.

Multisenterstudie

Studien gjennomføres ved:

  •  Haukeland universitetssykehus og Haraldsplass Diakonale Sykehus AS, Bergen
  • Akershus universitetssykehus
  • Oslo universitetssykehus, Rikshospitalet, er nasjonalt koordinerende senter

Hvem kan delta?

Pasienter som er under oppfølging for PSC ved OUS, Rikshospitalet, kan delta i studien dersom forutsetningene for deltakelse (inklusjonskriterier) er oppfylt og det ikke foreligger forhåndsbestemte faktorer som gjør at man ikke kan være med (eksklusjonskriterier).

Hva innebærer studien?

To tredjedeler av pasientene vil få det aktive virkestoffet norUDCA (1500 mg), mens en tredjedel vil få placebo (1 kapsel daglig) over en tidsperiode på 2 x 96 uker.

Undersøkelser, blodprøver og studiebesøk

I løpet av studieperioden vil du besøke din studielege 22 ganger. Det blir tatt opptil tre leverbiopsier (vevsprøver fra lever) i løpet av hele studien. Din studielege vil være i tett kontakt med deg gjennom hele studien. Du vil få regelmessige legeundersøkelser og hyppig blodprøvetaking i løpet av studien, og legekontrollene i studien er tettere enn vanlige kontroller. Omtrent 550 ml blod blir tappet over hele studieperioden, opptil 202 uker. Denne totale blodmengden omfatter en ekstra blodprøve til tilleggsanalyser for å karakterisere din sykdom eller av andre sikkerhetsmessige grunner, om nødvendig.

Kontaktinformasjon

Kirsten Muri Boberg, overlege, prof., dr. med., Oslo universitetssykehus, Rikshospitalet.
Tlf. 23 07 00 00 (sentralbord), e-post: kboberg@ous-hf.no

Mette Vesterhus, overlege, førsteamanuensis, dr. med., Haraldsplass Diakonale Sykehus AS, Bergen. E-post: mette.namdal.vesterhus@haraldsplass.no

Kristin Kaasen Jørgensen, overlege, dr. med., Akershus universitetssykehus.
e-post: kristin.kaasen.jorgensen@outlook.com

Fant du det du lette etter?