Fordelen for CF-pasienter som gruppe vil være store hvis den forventede positive effekten kan bekreftes i den planlagte studien. Behandlingen vil være billig og uten bivirkninger.

Studien er en dobbelt-blindet randomisert kontrollert studie.

Lenke til ClinicalTrials.gov:

Pasienter kan melde sin interesse for å delta i studien via behandlende CF-lege, CF-sykepleier eller ved å kontakte Norsk senter for cystisk fibrose på epost eller telefon (se kontaktfelt). Barn og ungdom i alderen 5-15 år med CF og to alvorlige mutasjoner og pankreassvikt, kan delta i studien. Pasienten skal ikke ha brukt tilskudd av fettsyrer de siste to måneder. Pasienter som behandles med årsaksmodulerende behandling, har leversykdom, overvekt eller er transplantert/står på venteliste for transplantasjon kan ikke delta i studien.

Mål og hensikt

Formålet med studien er å undersøke om tilskudd av linolsyre i ett år fører til bedre klinisk status med bedre lungefunksjon og færre forverringer i tillegg til effekt på stoffskiftet hos pasienter med cystisk fibrose (CF).

Bakgrunn

Underernæring er et vanlig problem hos pasienter med CF. Ett hovedproblem kan være at pasientene ikke kompenseres for mangel på den essensielle fettsyren linolsyre (LA). Denne mangelen er assosiert med mutasjoner som gir en mer alvorlig CF-sykdom. Det vanligste symptomet på LA-mangel er dårlig vekst, men dyrestudier har vist at flere av symptomene ved CF kan være relatert til denne mangelen. Korttidsstudier har vist bedre effekt av tilskudd med LA sammenliknet med tilskudd av energi uten å inkludere ekstra LA, men det er få langtidsstudier slik som den aktuelle studien. 

Ved studiestart blir deltakeren tilfeldig trukket ut til å få enten LA (aktiv behandling) eller oljesyre. Behandlingen består av 20 ml olje (ca. 2 spiseskjeer) og skal tas en gang daglig i ett år. Deltakeren skal fortsette sin vanlige behandling med enzymtilskudd (Kreon) og vitaminer, og ingen spesielle kostanbefalinger vil bli gitt.

Undersøkelser

Ved studiestart og studieslutt (ett år etter oppstart) skal følgende undersøkelser gjøres: Blodprøver, urinprøve, avføringsprøve, svette-test, bentetthetsmåling (DXA-scan), lungefunksjonsmåling, måling av nitrogenoksyd i utpust (FENO), spørreskjemaer om kost og livskvalitet og tredemølletest med måling av maksimalt oksygenopptak. Disse to kontrollene gjennomføres i forbindelse med vanlig årskontroll for CF hvor flere av undersøkelsene ville ha vært utført uavhengig av deltakelse i studien (f.eks. blodprøver). Seks måneder etter oppstart gjøres en midtevaluering med lungefunksjonsundersøkelser og spørreskjemaer.

Tentativt tidsskjema

Planlagt oppstart for studien er oktober 2021, og avslutning oktober 2023. Etter fullføringen av studien vil vi analysere resultatene og utarbeide en klinisk studierapport. Vi vil også publisere et norsk sammendrag på nettsidene til Norsk senter for cystisk fibrose.

Kompensasjon

Det gis ingen kompensasjon eller dekning av utgifter utover det pasientene kan søke om i forbindelse med vanlig sykehusbehandling (for eksempel dekning av reiseutgifter).

Kontaktpersoner for studien: dr. Egil Bakkeheim og dr. Christine Sachs-Olsen

Norsk senter for cystisk fibrose, Oslo universitetssykehus

Telefonnummer: 23 01 55 90

E-post: post.nscf@ous-hf.no

Studien er en multisenterstudie med Oslo universitetssykehus som nasjonalt koordinerende senter. Prosjektkoordinator er dr. Birgitta Strandvik på Karolinska Institutet. Italia og Polen deltar også i studien.