Tarmhelse og livskvalitet hos barn og ungdom med cystisk fibrose

I denne studien vil vi studere hvordan behandling med årsakskorrigerende medisin (Elexsakaftor- Tezakaftor- Ivakaftor) påvirker tarmflora, tarmbetennelse og livskvalitet, samt undersøke effekten av probiotisk tilskudd på livskvalitet og tarmhelse hos barn og unge med CF.

Om studien

Formålet med denne randomiserte kontrollert kliniske studien er å undersøke effekt av probiotisk tilskudd på livskvalitet og tarmhelse hos barn og unge med CF. Videre ønsker vi å studere hvordan årsakskorrigerende medisin (Eleksakaftor-Ivakaftor-Tezakaftor) påvirker tarmflora, tarmbetennelse og livskvalitet.

I avføringsprøvene vil vi undersøke forekomst av ulike tarmbakterier og se på ulike betennelsesceller. Personer med CF har en tarmflora som skiller seg fra friske, og det er økende evidens for at CF-tarmflora bla. fremmer betennelsesprosesser. Tarmfloraen kan påvirke både mage-tarmkanalen, immunsystemet, lungene og mental helse. Forskning på mage-tarmsymptomer er et ønsket fremtidig satsningsområde blant både pasienter, pårørende og behandlere i CF-miljøet.

Prosjektet kan bidra til økt livskvalitet og reduserte mageplager hos barn og unge med CF. I tillegg vil studien gi ny kunnskap om tarmflora ved oppstart av svært effektiv årsakskorrigerende behandling.

Prosjektet har mottatt midler fra Nasjonal kompetansetjeneste for sjeldne diagnoser (NKSD) og Barnestiftelsen, OUS.

Les mer om studien

Prosjektside i Cristin (Current research information system in Norway)

Informasjon om deltakelse

Studien er åpen for rekruttering fra 09.02.2024

Hvem kan delta?

Dersom du er interessert i å delta i studien kan du gi beskjed til behandlende lege, eller sykepleier eller ta kontakt med prosjektkoordinator eller prosjektleder.

De som kan delta er som følger:

Arbeidspakke 1: barn med CF i alderen 2-12 år som skal starte med den årsakskorrigerende medisinen Elexsakaftor-Ivakaftor-Tezakaftor, og som ikke har brukt årsakskorrigerende medisin før, eller har brukt det i over 6 mnd. Barna skal ikke ha brukt probiotika eller prebiotika siste 2 måneder før inklusjon.
Arbeidspakke 2: barn og ungdom med CF i alderen 3-18 år som ikke bruker årsakskorrigerende medisin eller har brukt det i minst 6 mnd. Barna/ungdommene skal ikke ha brukt probiotika eller prebiotika siste 2 måneder før inklusjon.

Barna/ungdommene skal være inkludert i Norsk CF register, og CF biobank.

For at du skal bli vurdert som deltaker i en klinisk studie, må vanligvis din behandlende lege sende en forespørsel til det sykehuset som er ansvarlig for studien. Du må også passe inn i de kriteriene som forskerne har satt for å velge ut pasienter til sine studier.

Hva innebærer studien?

Studien består av to arbeidspakker. I arbeidspakke 1 er hensikten å studere hvordan årsakskorrigerende medisin (Elexsakaftor- Tezakaftor- Ivakaftor) påvirker tarmflora, tarmbetennelse og livskvalitet. I arbeidspakke 2 ønsker vi å undersøke effekt av probiotisk tilskudd på livskvalitet og tarmhelse hos barn og unge med CF.

Til arbeidspakke 1 vil vi inkludere pasienter fortløpende når det er planlagt at de skal starte opp med Elexsakaftor- Tezakaftor- Ivakaftor. Dersom du ønsker å være med videre i arbeidspakke 2 kan du starte denne etter at du har brukt Elexsakaftor- Tezakaftor- Ivakaftor i minst 6 md.

Studien innebærer at du på levere inn avføringsprøver 2 ganger med 6 md. mellomrom. Du og/eller foreldrene dine må også svare på spørreskjema om livskvalitet. De andre undersøkelsene er del av din vanlige oppfølging for CF.

Tentativt tidsskjema: Inkludering til arbeidspakke 1 startet februar 2024 og all data til denne arbeidspakken forventes innhetet ved utgangen av 2024. Inkludering til arbeidspakke 2 forventes å starte tredje kvartal 2025.

Deltakelse vil ikke innebære noen utgifter for deg, og det utbetales ikke honorar eller belønning.

Vær oppmerksom

Tilskudd av probiotika kan ha positiv påvirkning på tarmhelse hos barna, og gi mindre mageplager, og dermed også økt livskvalitet. Fordelen for barn med CF vil være stor hvis den forventede positive effekten kan bevises i den planlagte studien. Behandlingen vil være billig og uten at man forventer særlig bivirkninger. Økt kunnskap vedrørende dette vil kunne gi mulighet for mer målrettet bruk av probiotika i fremtiden.

Det er ingen ulemper ved studien foruten arbeidet og tiden det tar å samle avføringsprøver og svare på spørreskjema. I arbeidspakke 2 må deltakerne ta daglig tilskudd av enten probiotika eller placebo i 6 md. Probiotika gir ytterst sjelden bivirkninger, men det kan forekomme (kvalme, magesmerter, diare, oppkast).