Utprøving av intravenøs efgartigimod for personer med seronegativ Myasthenia Gravis
Hensikten med denne studien er å måle effekten og sikkerheten til efgartigimod IV (intravenøst) sammenlignet med placebo hos deltakere med anti-acetylkolinreseptorantistoff (AChR-Ab) seronegativ generalisert myasthenia gravis (gMG).
Om studien
Informasjon om deltakelse
Studien er åpen for rekruttering fra 01.12.2024 fram til 01.06.2025
Hvem kan delta?
Hvem kan delta?
- Du må være 18 år eller eldre
- Du må ha diagnostisert seronegativ generalisert Myasthenia Gravis (gMG). Det innebærer at du ikke har påvisbare anti-acetylkolinreseptorantistoff (AChR-Ab), eller har påviste anti-MUSK antistoffer.
- Behandlingen for din gMG siste måned må være uendret og stabil før screening-besøket
Er du interessert i studie, ta kontakt med din behandlende lege/nevrolog. Eller du kan ta direkte kontakt med hovedutprøver i denne studien.
Hva innebærer studien?
Hvis du velger å delta i denne studien, kan du være med i studien i omtrent 2 år og du må besøke studiestedet ukentlig i første delen av studien. På grunn av den hyppige oppfølgingen ved sykehuset, kan vi ikke inkludere pasienter fra hele landet, men dere som bor i Oslo eller i rimelig reiseavstand til Oslo.
Hva innebærer studien for deg?
Studien er delt i 3 deler:
Screeningperioden varer opptil 5 uker for å se om du er kvalifisert for studien.
Del A varer i ca. 8 uker. Denne perioden er dobbelt-blindet, som vil si at verken du eller din behandler vet om du får medisinen eller placebo.Du får enten efgartigimod eller placebo som intravenøs infusjon. Du mottar 4 ukentlige infusjoner, deretter oppfølging ved 5 ukentlige visitter (behandlingspause). Studiebesøket tar omtrent 3-5 timer. Infusjonen tar 1 time.
Valgfri studieperiode, Del B, varer i opptil 2 år: Alle får efgartigimod infusjon. Studien er delt inn i sykluser med 3 ukers behandlingsperioder, hvor du får 4 ukentlige infusjoner på senteret (varer omtrent 3-5 timer, infusjonen varer 1 time), og behandlingspauser (tiden mellom behandlingsperiodene hvor du følges opp av studieteamet, men ikke får infusjon).
Én behandlingsperiode og én behandlingspause utgjør én syklus. Din vanlige gMG-behandling må være stabil i screeningperioden, hele del A og de to første syklusene i del B. Hvert studiebesøk tar omtrent 3-5 timer. I tillegg blir du fulgt opp med kortere telefonavtaler.
Under studien innhenter og registrerer vi opplysninger om deg.
Personopplysninger (demografiske opplysninger) som for eksempel:
- navn
- adresse
- telefonnummer
- fødselsdato
- etnisitet for forskningsformål
- kjønn
Helseopplysninger som for eksempel:
- medisinsk historikk
- sykdommens diagnose og alvorlighetsgrad
- resultater fra elektrokardiogram (EKG)
- spørreskjemaresultater og informasjon om din gMG-diagnose
- resultater av legeundersøkelser
- målinger av vitale tegn
Prøvesvar:
- Blod-, urin- og neseslimprøver som samles inn og testes for virus
- rutineprøver
- graviditet (kun kvinnelige deltakere)
- studielegemidlet
- antistoffer og spesielle celler som hjelper immunsystemet.
Studiebesøket koster ingenting. Reiser til og fra sykehuset dekkes av pasientreiser.no etter gjeldende satser. Mellomlegget for hotell overnatting dekkes også av studiestedet etter avtale.
Vær oppmerksom
En klinisk studie kan innebære både fordeler og ulemper.
Fordeler:
Efgartigimod har vist seg å redusere symptomer hos pasienter med gMG, inkludert de uten AChR-Ab, og er godkjent for lignende tilstander, men ikke din, i USA, EU, Japan, Storbritannia,Israel, Kina og Canada. Du får i tillegg tett oppfølging av leger som er spesialister på din sykdom. Det er ingen garanti for at du har medisinsk nytte av å delta i denne studien.
Helsen din kan bli bedre, forbli uendret eller bli forverret.
Ulemper/risikoer for studielegemidlet:
Vanlige bivirkninger som har vært rapportert i tidligere kliniske studier med studielegemidlet var:
- luftveisinfeksjon
- øvre luftveisinfeksjon
- urinveisinfeksjon
- hodepine
- muskelsmerter
Andre bivirkninger som er rapportert av utprøvere i gMG-studier hvor efgartigimod er gitt intravenøst er:
- kvalme
- herpes zoster
- oppkast
- infusjonsrelatert reaksjon
- redusert lymfocyttantall
- tretthet
- økt nøytrofilantall
- svimmelhet
- søvnighet
- utslett
De fleste bivirkningene var milde eller moderate, var kortvarige og trengte liten eller ingen behandling.
Du kan få en immunreaksjon, feber, kløe eller utslett, mens du får studielegemidlet. Legemidlet kan også gi en allergisk reaksjon, som kan være mild eller innebære alvorlige symptomer som kortpustethet. Disse reaksjonene er så langt ikke observert med efgartigimod i kliniske studier.
Kontaktinformasjon
Overlege og hovedutprøver
Angelina Maniaol
Nevrologisk avdeling, Oslo Universitetssykehus HF
E-post: angman@ous-hf.no
Telefon (sentralbord): 22 11 80 80