Utprøving av legemidler hos pasienter med dilatert kardiomyopati (DCM) grunnet Lamin A/C genmutasjon

Om studien

ARRY-371797 (PF-07265803) er et legemiddel under utprøving, som betyr at det ikke er godkjent for bruk enda. Tidligere fase 2 studier har vist at behandling med dette legemiddelet kan føre til rask og varig bedret funksjonell kapasitet og hjertefunksjon hos pasienter med LMNA-relatert kardiomyopati og at behandlingen ble godt tolerert.

Multisenterstudie

Studien foregår ved OUS, Rikshospitalet (hovedansvar) samt Sykehuset Innlandet HF, Sykehuset i Hamar.

Les mer om studien på www.ClinicalTrials.gov

Vitenskapelig tittel

En fase 3, placebokontrollert studie av ARRY-371797 hos pasienter med symptomatisk dilatert kardiomyopati grunnet Lamin A/C genmutasjon

Les mer om studien

Prosjektside i Cristin (Current research information system in Norway)

Informasjon om deltakelse

Rekrutteringen er avsluttet

Hvem kan delta?

Denne studien er for pasienter med symptomatisk lamin A/C-protein (LMNA) -relatert kardiomyopati. Både kvinner og menn kan delta. Videre kriterier inkluderer, men er ikke begrenset til:

• Du må være over 18 år.
• Du må ha mulighet til å møte til jevnlige oppsatte timer ved Rikshospitalet, Oslo mens studien pågår.
• Du må ha en implanterbar hjertestarter-defibrillator / hjertesynkroniseringsbehandling-defibrillator (ICD / CRT-D) implantert minst 4 uker før oppstart av studiebehandling.
• Du må ha objektiv funksjonsnedsettelse dokumentert av en reduksjon i 6-minutters gange test (6MWT).
• Du må ha vært stabil i minst 3 måneder.
• Pasienter må i tillegg oppfylle akseptable verdier for hematologi, lever og nyre som angitt i studieprotokoll.

Hvis du har spørsmål angående studien, kan du kontakte Kristina Haugaa, tlf 23070000, Margareth Ribe tlf 23079000

Hva innebærer studien?

Studien vil bli utført i 2 deler. Hvis du bestemmer deg for å delta, vil du i del I bli tilfeldig tildelt 400 mg (4 x 100 mg tabletter) ARRY-371797 (PF-07265803) eller inaktive tabletter (placebo) to ganger daglig. Du har like stor sjanse til å få begge behandlingene. Verken du eller studiepersonalet får vite hvilken behandling du får. Du vil delta i den første delen av studien til den siste pasienten har blitt fulgt opp i minst 24 uker. Den maksimale tiden du kan delta i del I er derfor foreløpig ukjent.

Den andre delen av studien vil finne sted etter at alle pasientene har blitt fulgt i minst 24 uker med behandling i den første delen av studien. I den andre delen av studien kan pasienter som får ARRY-371797 (PF-07265803) fortsette behandling, og pasienter som får placebo i del 1 kan få behandling med ARRY-371797 (PF-07265803) dersom de oppfyller kravene.

Deltakelse i studien vil omfatte ulike undersøkelser, inkludert blod- og urinprøver, elektrokardiogram (EKG), ekkokardiografi, arytmievaluering, fysiske undersøkelser og gangtester. Det vil bli tatt gjentatte graviditetstester hvis du er kvinne og kan bli gravid. Du vil bli stilt spørsmål som er relevante for din tilstand, og du vil bli spurt om å besvare spørreskjemaer på nettbrett. Blodet ditt vil bli analysert på forskjellige tidspunkt for å se hvor lenge legemidlene blir værende i blodet, og analyser utføres for å lære om sykdommens aktivitet. Du vil også bli bedt om å bruke en aktivitetsmonitor. Aktivitetsmonitoren ser ut som en klokke og bæres på den venstre armen dersom du er høyrehendt og omvendt dersom du er venstrehendt, og den viser også klokkeslettet.

Vi beregner at hver studiedeltaker vil bruke omtrent 40 timer på studiebesøk på sykehuset over en periode på et og et halvt år i tillegg til den tiden det tar å reise til og fra sykehuset. På helsenorge.no kan du søke om å få dekket reiseutgifter. Søknadsskjema på papir finner du hos din behandler eller på helsenorge.no. Husk å søke innen seks måneder etter at reisen er gjennomført.

Kontaktinformasjon

Ved spørsmål kan fastlege eller sykehuslege kontakte:

Samarbeidspartnere

Samarbeid med

• Sykehuset Innlandet