Utprøving av masitinib i kombinasjon med riluzole hos pasienter med ALS

Hensikten med studien er å vurdere effekten av det anti-inflammatoriske medikamentet masitinib hos pasienter med sykdommen amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Om studien

I studien prøver vi ut studielegemiddelet masitinib i kombinasjon med riluzol. Målet er å finne ut hvor effektivt og trygt det er ved langtidsbehandling av pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS). ALS er en nevrodegenerativ sykdom og den vanligste formen av motornevron sykdom. Hos de fleste medfører sykdommen utbredte muskellammelser og død innen få år. Per i dag er det ingen annen effektiv bremsebehandling enn legemiddelet riluzol. Masitinib er utviklet for å virke som nevro-proteksjon og hindre at kroppens eget immunforsvar angriper de motoriske nervecellene. Legemiddelet demper immunreaksjonen av mikrogliaceller og mastceller som befinner seg rundt nervecellene i ryggmarg og i hjerne.

Hvem kan delta?

For å delta i studien må du:

  • ha en sannsynlig eller sikker ALS-diagnose
  • være mellom 18 og 80 år
  • være fast bruker av riluzol 50 mg x 2 (Rilutek®)

Du kan heller ikke ha hatt diagnosen i mer enn 24 måneder.

Det er også noen inklusjonskriterier knyttet til sykdomsprogresjon og lungekapasitet. Din nevrolog i ditt ALS-team kan sjekke om du oppfyller disse (se nedenfor). Dersom du kan delta, må din nevrolog henvise deg til Nevrologisk avdeling, Oslo Universitetssykehus HF, Ullevål v/ overlege Angelina Maniaol (hovedutprøver).

Hvis du svarer ja på to eller flere av spørsmålene nedenfor kan du delta i studien, men du må få ekstra oppfølging av kardiolog:  

  • Har du høyt blodtrykk?
  • Har du diabetes?
  • Har du en nyresykdom?
  • Røyker du?
  • Har du høyt kolesterol?
  • Har du en kronisk obstruktiv lungesykdom?

Til henvisende nevrolog: inklusjonskriterier for å delta i studien

  • ALS funksjonsscore (ALSFRS-R) minst 26 poeng (med spesifikasjoner) ved screening besøket
  • sykdomsprogresjon og reduksjon av ALSFRS-R funksjonsscore > 0.3 poeng/måned fra symptomdebut frem til screening
  • Lunge kapasitet FVC > 60 % ved screening og baseline
     

Hva innebærer studien?

Det er tre forskjellige grupper i denne studien. Hvis du oppfyller kravene for inkludering og er villig til å delta i studien, får du enten masitinib eller placebo. Du blir tilfeldig tilordnet (som å kaste en mynt) til 1 av de 3 følgende gruppene:

Gruppe 1:

165 pasienter får masitinib 3,0 mg/kg/dag i 4 uker, deretter masitinib 4,5 mg/kg/dag i 4 uker, deretter masitinib 4,5 mg/kg/dag og
placebo 1,5 mg/kg/dag (hvert skifte er underlagt en sikkerhetskontroll) + Riluzol 50 mg to ganger om dagen

Gruppe 2:

165 pasienter får masitinib 3,0 mg/kg/dag i 4 uker, deretter masitinib 4,5 mg/kg/dag i 4 uker, og deretter masitinib 6,0 mg/kg/dag
(hvert skifte er underlagt en sikkerhetskontroll) + Riluzol 50 mg to ganger om dagen

Gruppe 3:

165 pasienter får placebo 3,0 mg/kg/dag i 4 uker, deretter placebo 4,5 mg/kg/dag i 4 uker, deretter placebo 6,0 mg/kg/dag (hvert
skifte er underlagt en sikkerhetskontroll) + Riluzol 50 mg to ganger om dagen

Du har en 2/3 sjanse til å få masitinib i tillegg til Riluzol. Du og studielegen vil ikke vite hvilket studielegemiddel (masitinib eller placebo) du får.

Du følges opp regelmessig fra screening og i løpet av 48 uker med behandling. Det er planlagt flere besøk på studiestedet (screening, grunnlinje,
besøk i uke 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, uke 16, uke 20, uke 24, uke 28, uke 32, uke 36, uke 40, uke 44 og uke 48 og et sluttbesøk). Screening, grunnlinje, uke 4, 8, 12, 24, 26 og 48 er obligatoriske besøk ved studiestedet med lege. De andre besøkene er blodprøvetaking som kan gjøres ved lokalsykehus for pasienter som bor utenfor Oslo.


 

Vær oppmerksom

Fordeler og ulemper:

Fordelen med å delta i denne studien er at sykdommen og din generelle helse blir kontrollert regelmessig. Det er ikke sikkert at deltakelse i denne
studien vil gjøre helsen din bedre. Imidlertid kan informasjonen fra denne studien hjelpe oss med å lære mer om behandlingen og patologien ved ALS og kan
hjelpe fremtidige pasienter.

Hva er potensielle risikoer og ulemper?

Før deg har mer enn 4250 pasienter med forskjellige sykdommer fått prøvd ut studielegemiddelet masitinib under en forskningsstudie som denne.
Akkurat som alle medisiner, kan masitinib forårsake noen bivirkninger. De er vanligvis milde til moderate. Imidlertid må du vite at alvorlige og
livstruende bivirkninger har blitt rapportert av pasienter som tar masitinib. Ved å delta i denne kliniske forskningsstudien må du også være klar over
at ikke alle risikoer er kjente ennå og at det er mulig at noen risikoer også kan føre til død. Selv om muligheten for at dette skjer er lav, må du fortsatt
være klar over muligheten.

Bivirkninger rapportert med masitinib

Veldig vanlige bivirkninger (tilsvarende eller flere enn 1 av 10 deltakere):

  • Kvalme, oppkast, diaré, tap av appetitt og andre fordøyelsesbesvær

Vanlige bivirkninger (tilsvarende eller flere enn 1 av 100 og færre enn 1 av 10 deltakere):

  • Tegn på infeksjon eks. feber, kraftige frysninger, sår hals eller munnsår (masitinib kan redusere antall hvite blodceller som kan føre til at du
    lettere får infeksjoner).
  • Alvorlig kvalme med tap av appetitt, vekttap, diaré og magesmerter.
  • Omfattende utslett med rød hud, hovne og røde hudflekker, kløe, brennende følelse, pustulært utbrudd.

Sjeldne og potensielt alvorlige bivirkninger (kan påvirke opptil 1 av 1000 personer):

  • Raskt vekttap
  • Pustevansker
  • Sykdomsfølelse med tap av appetitt, mørk urin, gul hud eller øyne (tegn på leverproblemer).
  • Blek hud, tretthet og åndenød (masitinib kan redusere antall røde blodceller, en medisinsk tilstand som er kjent som anemi).

Svært sjeldne og potensielt alvorlige bivirkninger (hyppigheten kan ikke fastslås fra tilgjengelige data):

  • Utbredt alvorlig og potensielt livstruende utslett med blemmer på lepper, øyne, hud eller munn, avskallende hud, sykdomsfølelse og feber
    (medisinsk tilstand kjent som Steven Johnsons syndrom, DRESS (legemiddelreaksjon med eosinofili og systemiske symptomer) eller erythema multiforme

Kontaktinformasjon

Kontaktperson ved Oslo universitetssykehus:
Overlege Angelina Maniaol, Nevrologisk avdeling, Oslo Universitetssykehus
Telefon: 22118080 (sentralbord) eller 97674106 (mobil)
E-post: angman@ous-hf.no

Fant du det du lette etter?