I studien prøver vi ut studielegemiddelet masitinib i kombinasjon med riluzol. Målet er å finne ut hvor effektivt og trygt det er ved langtidsbehandling av pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS). ALS er en nevrodegenerativ sykdom og den vanligste formen av motornevron sykdom. Hos de fleste medfører sykdommen utbredte muskellammelser og død innen få år. Per i dag er det ingen annen effektiv bremsebehandling enn legemiddelet riluzol. Masitinib er utviklet for å virke som nevro-proteksjon og hindre at kroppens eget immunforsvar angriper de motoriske nervecellene. Legemiddelet demper immunreaksjonen av mikrogliaceller og mastceller som befinner seg rundt nervecellene i ryggmarg og i hjerne.

Vi tar for øyeblikket ikke inn ny pasienter i studien. 

For å delta i studien må du:

• ha en sannsynlig eller sikker ALS-diagnose
• være mellom 18 og 80 år
• være fast bruker av riluzol 50 mg x 2 (Rilutek®)

Du kan heller ikke ha hatt diagnosen i mer enn 24 måneder.

Det er også noen inklusjonskriterier knyttet til sykdomsprogresjon og lungekapasitet. Din nevrolog i ditt ALS-team kan sjekke om du oppfyller disse (se nedenfor). Dersom du kan delta, må din nevrolog henvise deg til Nevrologisk avdeling, Oslo Universitetssykehus HF, Ullevål v/ overlege Angelina Maniaol (hovedutprøver).

Hvis du svarer ja på to eller flere av spørsmålene nedenfor kan du delta i studien, men du må få ekstra oppfølging av kardiolog:  

• Har du høyt blodtrykk?
• Har du diabetes?
• Har du en nyresykdom?
• Røyker du?
  
• Har du høyt kolesterol?
• Har du en kronisk obstruktiv lungesykdom?

Til henvisende nevrolog: inklusjonskriterier for å delta i studien

• ALS funksjonsscore (ALSFRS-R) minst 26 poeng (med spesifikasjoner) ved screening besøket
• sykdomsprogresjon og reduksjon av ALSFRS-R funksjonsscore > 0.3 poeng/måned fra symptomdebut frem til screening
• Lunge kapasitet FVC > 60 % ved screening og baseline
   
  

Det er tre forskjellige grupper i denne studien. Hvis du oppfyller kravene for inkludering og er villig til å delta i studien, får du enten masitinib eller placebo. Du blir tilfeldig tilordnet (som å kaste en mynt) til 1 av de 3 følgende gruppene:

Gruppe 1:

165 pasienter får masitinib 3,0 mg/kg/dag i 4 uker, deretter masitinib 4,5 mg/kg/dag i 4 uker, deretter masitinib 4,5 mg/kg/dag og
placebo 1,5 mg/kg/dag (hvert skifte er underlagt en sikkerhetskontroll) + Riluzol 50 mg to ganger om dagen

Gruppe 2:

165 pasienter får masitinib 3,0 mg/kg/dag i 4 uker, deretter masitinib 4,5 mg/kg/dag i 4 uker, og deretter masitinib 6,0 mg/kg/dag
(hvert skifte er underlagt en sikkerhetskontroll) + Riluzol 50 mg to ganger om dagen

Gruppe 3:

165 pasienter får placebo 3,0 mg/kg/dag i 4 uker, deretter placebo 4,5 mg/kg/dag i 4 uker, deretter placebo 6,0 mg/kg/dag (hvert
skifte er underlagt en sikkerhetskontroll) + Riluzol 50 mg to ganger om dagen

Du har en 2/3 sjanse til å få masitinib i tillegg til Riluzol. Du og studielegen vil ikke vite hvilket studielegemiddel (masitinib eller placebo) du får.

Du følges opp regelmessig fra screening og i løpet av 48 uker med behandling. Det er planlagt flere besøk på studiestedet (screening, grunnlinje,
besøk i uke 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, uke 16, uke 20, uke 24, uke 28, uke 32, uke 36, uke 40, uke 44 og uke 48 og et sluttbesøk). Screening, grunnlinje, uke 4, 8, 12, 24, 26 og 48 er obligatoriske besøk ved studiestedet med lege. De andre besøkene er blodprøvetaking som kan gjøres ved lokalsykehus for pasienter som bor utenfor Oslo.

Kontaktperson ved Oslo universitetssykehus:
Overlege Angelina Maniaol, Nevrologisk avdeling, Oslo Universitetssykehus
Telefon: 22118080 (sentralbord) eller 97674106 (mobil)
E-post: angman@ous-hf.no