Hensikt med studien er å undersøke effekt og sikkerhet ved behandling med alpelisib hos barn over seks over, og voksne, med PIK3CA-relatert overvekstsyndrom (PROS).
Alle pasienter vil motta behandling med alpelisib, men en av tre pasienter vil få narremedisin (placebo) de første 16 ukene av behandlingen.
Primært endepunkt er reduksjon av overvekst undersøkt med MR.
I tillegg vil vi blant annet undersøke bivirkninger, varighet av effekten av behandlingen og pasientrapporterte symptomer.
Varighet av studiebehandlingen vil være i minst fem år hvis effekten er tilstrekkelig.