Voksne og barn med PIK3CA-relatert overvekstsyndrom

Studien vil undersøke effekt og sikkerhet ved behandling med Alpelisib hos barn og voksne med PIK3CA-relatert overvekstsyndrom (PROS). Studien er internasjonal, med Oslo universitetssykehus som eneste senter i Norden.

Om studien

PIK3CA-relatert overvekstsyndrom (PROS) er en alvorlig tilstand, og det finnes per i dag ingen godkjente medisiner for å behandle den underliggende årsaken til sykdommen.

Dagens behandling av PROS er begrenset og består av debulking kirurgi, amputasjon og/eller endovaskulære okklusive prosedyrer som hovedsakelig behandler symptomer og komplikasjoner av sykdommen.

Det er derfor et stort udekket medisinsk behov for en effektiv og systemisk behandling av PROS.

Vitenskapelig tittel

CBYL719F12201- EPIK-P2: En dobbeltblindet fase II studie for å vurdere effekt, sikkerhet og farmakokinetikk av Alpelisib (BYL719) hos barn og voksne med PIK3CA-relatert overvekstspekter

Les mer om studien

Prosjektside i Cristin (Current research information system in Norway)

Informasjon om deltakelse

Studien er åpen for rekruttering fra 08.04.2021 fram til 04.12.2024

Hvem kan delta?

Deltakere i studien må være over seks år gamle. Behandlende lege/fastlege kontakter enten Ingvild Heier (barn), eller Kjetil Boye (voksne).

Deltakere i studien må være over seks år gamle. For at du skal bli vurdert som deltaker i en klinisk studie, må vanligvis din behandlende lege/fastlegen sende en forespørsel til det sykehuset som er ansvarlig for studien. Se i kontaktfeltet hvordan en melder interesse for henholdsvis barn eller voksne. Å delta i en klinisk studie er ingen rettighet. Det blir stilt strenge krav til hvem som blir valgt ut til å delta. For at du skal bli vurdert som deltaker i en klinisk studie, må du må passe inn i de kriteriene som forskerne har satt for å velge ut pasienter til studien.

Hva innebærer studien?

Hensikt med studien er å undersøke effekt og sikkerhet ved behandling med alpelisib hos barn over seks over, og voksne, med PIK3CA-relatert overvekstsyndrom (PROS).

Alle pasienter vil motta behandling med alpelisib, men en av tre pasienter vil få narremedisin (placebo) de første 16 ukene av behandlingen.

Primært endepunkt er reduksjon av overvekst undersøkt med MR.

I tillegg vil vi blant annet undersøke bivirkninger, varighet av effekten av behandlingen og pasientrapporterte symptomer.

Varighet av studiebehandlingen vil være i minst fem år hvis effekten er tilstrekkelig.