MOTIVATE:
Moderne behandling av pasienter med hemofili A og inhibitor
MOTIVATE-studien skal evaluere effekt og sikkerhet av 3 forskjellige behandlingsregimer hos mannlige pasienter med hemofili A som har utviklet inhibitor (hemmere) mot FVIII (blodkoagulasjonsfaktor).
Om studien
Pasienter med blødersykdommen hemofili A som har utviklet inhibitor trenger kostbar behandling for å unngå spontane ledd- og muskelblødninger. MOTIVATE-studien ser på hva som er mest effektivt av følgende behandlinger:
- immuntoleransebehandling
- behandling emicizumab
- kombinasjonen av immuntoleransbehandling og emicizumab
Multisenterstudie
Studien er internasjonal og den er åpen for inklusjon i flere land i Europa samt USA. Oslo universitetssykehus er ansvarlig for gjennomføring av studien i Norge.
Vitenskapelig tittel
MOTIVATE: Moderne behandling av pasienter med hemofili A og inhibitor
Les mer om studien
Prosjektside i Cristin (Current research information system in Norway)Informasjon om deltakelse
Studien er åpen for rekruttering fra 02.12.2019 fram til 31.07.2027
Hvem kan delta?
Pasienter som ønsker å være med i studien kan ta kontakt med Senter for sjeldne diagnoser eller Klinisk forskningspost barn ved Oslo universitetssykehus. Studien er åpen for pasienter med hemofili A og inhibitor som får eller skal ha behandling med emicizumab og/eller immuntoleransbehandling.
Hva innebærer studien?
Målet med studien er å evaluere effekt og sikkerhet av 3 forskjellige behandlingsregimer hos mannlige pasienter med hemofili A som har utviklet inhibitor (hemmere) mot FVIII (blodkoagulasjonsfaktor).
Pasientene skal følges over en periode på inntil 5 år.
Gruppe 1 inkluderer pasienter som får immuntoleransebehandling (ITI); gruppe 2, pasienter som får ITI og behandling med Hemlibra®; Gruppe 3, pasienter som kun får behandling med Hemlibra®, samt blødningsbehandling med aPCC eller rFVIIa.
Behandling i forbindelse med blødningsepsioder og substitusjonsbehandling i forbindelse med kirurgi, vil bli registrert. Data som skal rapporteres baserer seg på rutinekontroller og blodprøver. Alle behandlingsrelevante data vil bli dokumentert i en pasientdagbok . Valgfrie tilleggsblodprøver krever eget samtykke. Resultatene fra studien vil resultere i økt kunnskap og vil komme både deltagere og andre hemofili-pasienter til gode på sikt.
Globalt vil totalt 120 pasienter delta i studien.
Vær oppmerksom
Fordelen med å være med i studien er god behandling og tett oppfølging. Ulempen er at det kan være krevende å være med i slike studier grunnet besøkshyppighet og krevende studierealterte prosedyrer.