Klinisk studie
Studie av medisin mot narkolepsi viser gode resultater
TAK-861 er et medikament under utprøving beregnet på voksne narkolepsipasienter. Det siste året har en klinisk studie, der personer med narkolepsi har testet medikamentet, vist gode resultater. Fagpersoner innen søvnfeltet er optimistiske og glade for resultatene, men det er viktig å huske på at det nok er lenge til medisinen blir tilgjengelig for norske pasienter.
Foto: Marit Skram
En internasjonal studie
Medikamentet har det foreløpige navnet TAK-861, og er utviklet av legemiddelselskapet Takeda, som også finansierer studien. Dette er vanlig prosedyre når nye medisiner utvikles og testes. Studien har tittelen «En fase 2 studie for å evaluere effekten, sikkerheten, og tolerabiliteten av TAK-861 som behandling mot narkolepsi med katapleksi (narkolepsi type 1)».
Studien er et samarbeid mellom mer enn ti land, og cirka 160 deltakere/pasienter er med totalt. Fra Norge er det Nevrologisk avdeling ved Oslo universitetssykehus som er med i studien, og Kristian Bernard Nilsen (seksjonsleder og seniorforsker) er prosjektleder her.
- TAK-861 er en etterligning av signalstoffet hypokretin, også kalt orexin. Hypokretin er et stoff kroppen produserer selv, men de som har narkolepsi mangler dette stoffet som er med på å regulere søvn og våkenhet, forteller Kristian Bernard Nilsen.
I juni 2024 kom de første resultatene fra fase 2-studien. Her var det gode nyheter om medikamentet:
- I fase 2 studien ble 112 pasienter fra hele verden inkludert. Disse fikk tabletter med oreksin reseptor 2 agonisten TAK861 eller placebo i åtte uker. Pasientene ble tett fulgt opp, og både effekt og bivirkninger ble observert gjennom studieperioden og i noen uker etter. Tablettene virket og gav betydelig mindre søvnighet, og det ble heller ikke avdekket noen alvorlige bivirkninger. Dette betyr at medikamentet er et steg nærmere godkjenning for vanlige pasienter. Nå skal medikamentet først testes i en såkalt fase 3 studie, sier prosjektleder Kristian Bernard Nilsen.
Dette er er en randomisert dobbeltblindet, placebokontrollert studie, noe som i praksis vil si at deltakerne enten har fått et aktivt medikament eller placebo. Hverken studiegruppen eller deltakerne har visst hvilken gruppe de var i. Ragnhild Berling Grande fra NevSom er en av de som har bistått med oppfølging av pasientene. NevSom har bidratt med viktig kompetanse og sikret gjennomføring av studien i Norge.
- Dette er veldig gode nyheter for pasientgruppen, sier overlege og somnolog Stine Knudsen Heier ved NevSom. Hun leder narkolepsiprosjektet ved NevSom, og kjenner godt til denne pasientgruppen.
- Vi har i over 20 år visst om at hypokretin-manglen i hjernen ved narkolepsi var årsaken til symptomene ved sykdommen. Så det er derfor logisk å bruke medikamenter som erstatter hypokretin-funksjonen i hjernen ved narkolepsi. Men fordi hjernen også er beskyttet av blod-hjerne-barierren har slike hypokretin-agonist- medikamenter vært vanskelig å fremstille. Det er derfor svært gledelig at det nå endelig er et slikt medikament i utprøvning. Og enda mer gledelig er det at det ser ut til å virke som ventet!
- Selv om man må få medikamentet ferdig testet og at det også tar tid før det blir tilgjengelig for pasientene, så mener jeg at resultatene er meget lovende og at det er grunn til betraktelig optimisme. Dette kan gå hen å bli en reell “game-changer” for narkolepsi, og det gir et stort håp for denne hardt rammede pasientgruppen som har stort behov for effektive medisiner, sier Stine Knudsen Heier
Kan man delta i fase 3?
Etter en fase to, kommer en fase tre i studien. Da skal det enda flere deltakere med, og det blir fortsatt slik at man får placebo eller «ekte» medikament.
Dersom man ønsker å bli med i fase 3, hva skal til?
- For å delta i studien må du ha narkolepsi, bo i Norge og være mellom 18 og 70 år. Fra september er vi klare til å ta inn nye pasienter i studien. Det blir sannsynligvis mulig å delta både i Bergen og i Oslo. Totalt vil trolig 5-6 pasienter fra Norge fullføre studien, forteller Kristian Bernhard Nilsen.
Foto: Marit Skram
Hva skjer i fase 3?
- I fase 2 studien fant vi fram til den optimale doseringen. I fase 3 studien skal vi igjen vise at medikamentet virker godt, samtidig som vi kartlegger bivirkninger svært nøye. Det er litt mindre strenge krav til hvem som kan delta, og studien blir dermed en bedre test på at medikamentet vil virke for pasienter flest, sier prosjektleder Kristian Bernhard Nilsen.
Studiegruppen
Hele studiegruppen på OUS teller seks personer. Her er det flere yrkesgrupper involvert, både lege, sykepleier og nevrofysiologiteknikere, og de samarbeider tett for å følge pasientene i løpet av de 12 ukene studien varer.
Foto: OUS
Les mer om studien
Flere detaljer om inklusjonskriteriene, detaljer om undersøkelser og kontaktinformasjon finner du på studiens informasjonsside.
Kontakt
Hvis du har spørsmål om studien, kan du ta kontakt med studiekoordinator Jørn Klepp Thorgersen på telefon 90626754 eller send en e-post.