Studie av ny medisin mot narkolepsi

NevSoms utsendte treffer prosjektleder Kristian Bernard Nilsen, Renate Ullenes Fevang (koordinatorveileder og studiesykepleier) og Jørn Klepp Thorgersen (studiekoordinator) for å høre om studien, som har tittelen «En fase 2 studie for å evaluere effekten, sikkerheten, og tolerabiliteten av TAK-861 som behandling mot narkolepsi med katapleksi (Narkolepsi type 1)». Studien driftes av Nevrologisk avdeling ved Oslo universitetssykehus. NevSom er ikke involvert i denne studien.

Dette er en randomisert dobbeltblindet, placebokontrollert studie, noe som i praksis vil si at deltakerne enten får et aktivt medikament eller placebo. Hverken studiegruppen eller deltakerne vet underveis i testingen, hvilken gruppe de er i. 

For å delta i studien må du ha narkolepsi, bo i Norge og være mellom 18 og 70 år. Flere detaljer om inklusjonskriteriene, detaljer om undersøkelser og kontaktinformasjon  finner du på studiens informasjonsside.

- TAK-861 er det foreløpige navnet på medikamentet som skal testes. Hva slags medikament er dette?

- TAK-861 er en etterligning av signalstoffet orexin. Orexin, som også blir kalt hypokretin, er et stoff vi produserer selv, men de som har narkolepsi mangler dette stoffet som er med på å regulere søvn og våkenhet, forteller Kristian Bernard Nilsen:

- Hva betyr det at det er en fase 2 studie?

- At en medisinstudie er i fase 2, betyr at den allerede har vært testet, men ikke på så mange. I fase 2 testes medikamentet på en større gruppe pasienter. Dette er for å se etter sjeldne bivirkninger.

Det er legemiddelselskapet Takeda som har utviklet medikamentet TAK-861, og som betaler for studien. Det er helt vanlig at et legemiddelfirma som har utviklet en ny medisin betaler for medikamentstudier, slik at man kan være sikker på at medisinen er trygg å bruke, før den kommer ut på markedet.

- Hva håper dere å finne i denne studien?

Kristian Bernard, Jørn og Renate forteller at pasientene følges tett i studieforløpet på opptil 23 uker, noe som gir godt datagrunnlag for å finne ut effekten av medikamentet.

- Vi håper å finne ut at den har effekt mot symptomene sykdommen gir, at den er trygg å bruke og gir mer våkenhet på dagtid. 

Gitt at denne medisinen har god effekt, og ikke gir uheldige bivirkninger, når kan vi forvente at den blir tilgjengelig?

- Etter en fase 2-studie kommer det en fase 3-studie, forklarer Renate. I fase 3-studien blir enda flere pasienter inkludert. Den neste studien (fase 3 studien) kan tidligst starte opp sommeren 2024. Det er vanskelig å si når TAK-861 kan komme på markedet, men det blir nok ikke før i 2026, gitt at testingen går bra.  

Studien er et samarbeid mellom mer enn ti land, med 160 deltakere som globalt inklusjonsmål. Studien er åpnet i Norge og tar imot nye deltakere. 

- Hva er fordeler og ulemper ved å være med i denne studien?

Kristian Bernard og Renate trekker frem flere aspekter ved dette. 

- Det er også en mulighet til å starte tidlig med et medikament som kan hjelpe, sier Renate. - De som blir med i denne runden får muligheten til å stå på medikamentet i to år. Det gjelder alle som er med i studien, uansett om de har fått placebo eller ikke. Deltakerne må være forberedt på å møte opp på jevnlige visitter, og blir dermed grundig undersøkt og fulgt opp.

Det er mange fagpersoner involvert i det praktiske arbeidet i studien. De holder alle til på Nevrologisk avdeling ved Oslo universitetssykehus. Dette er det eneste stedet som tilbyr deltakelse i denne studien i Norge, og pasienter fra hele landet er velkommen til å delta. Dersom man kommer langveis fra kan man få dekket reise og overnatting av Pasientreiser.

Kristian Bernard har store forhåpninger til TAK-861:

- Dette kan være en «game changer» i forhold til de medisiner som finnes fra før mot narkolepsi, sier han. Tidligere har man prøvd ut hypokretin som brytes ned i magen. Men med TAK-861 brytes det ned i hjernen.

Hvis du  har spørsmål om studien, kan du ta kontakt med studiekoordinator Jørn Klepp Thorgersen på telefon 90626754 eller e-post joklth@ous-hf.no.

Prosjektside på CRISTIN: Studien har også en prosjektside i CRISTIN​ (Current Research Information System in Norway).