HELSENORGE
Forskning

BAY 81-8973 kan brukes i behandling av barn med hemofili A

Ny forskning bekrefter at det nye faktorkonsentratet BAY 81-8973 er effektivt, men immunsystemet hos flere av de unge bløderne reagerte slik at faktorkonsentratet ikke virket godt nok.  

Mange av pasientene fikk inhibitor etter å ha fått BAY 81-8973. Årsaken er ukjent. Foto: Shutterstock.

Barn med hemofili A har økt blødningstendens og trenger derfor behandling med faktorkonsentrat, både forebyggende for å unngå blødning og som behandling ved blødning.  

Les mer om Hemofili (blødersykdom) 

LEOPOLD kids er en legemiddelstudie som undersøkte hvor trygt det er å gi BAY 81-8973 (Kovaltry) som første faktorkonsentrat til barn med blødersykdommen hemofili A. Studien undersøkte også hvor effektiv BAY 81-8973 var til å forebygge og behandle blødning hos de samme pasientene.    

Effektiv behandling, men flere fikk inhibitor  

Studien viste at behandling med BAY 81-8973 var effektiv til å forebygge og behandle blødning hos barn med hemofili A. Dessverre var det mange av pasientene som fikk inhibitor. Det vil si at kroppens immunsystem reagerte på BAY 81-8973.  

Halvparten av de med inhibitor som så fikk behandling med BAY 81-8973 i høye doser, klarte å kvitte seg med inhibitoren igjen. Årsaken til at så mange fikk inhibitor er ukjent.  

I andre studier med barn, ungdom og voksne som tidligere har fått behandling med faktorkonsentrat, har behandling med BAY 81-8973 vist seg å være godt tolerert og effektiv med hensyn til å forebygge og behandle blødninger. I disse studiene var det ikke tegn til inhibitorutvikling.  

Pasientene var barn med hemofili under 6 år  

Studien ble gjennomført i 15 land og 52 blødere under 6 år var med i studien. Alle bløderne som var med i studien hadde fått lite eller ingen behandling med faktorkonsentrat tidligere. Av de 52 bløderne som ble med i studien var det bare 43 som fikk behandling med BAY 81-8973.   

Skrevet av og referanse   

Skrevet av: Heidi Glosli 

Referanse: B​AY 81-8973 Efficacy and Safety in Previously Untreated and Minimally Treated Children with Severe Hemophilia A: The LEOPOLD Kids Trial Rolf Ljung, Anthony K. C. Chan, Heidi Glosli, Olubunmi Afonja, Bastian Becker, Despina Tseneklidou-Stoeter, Maria Elisa Mancuso, Sonata Saulyte-Trakymiene, Gili Kenet

Fant du det du lette etter?