Barn med hemofili A har økt blødningstendens og trenger derfor behandling med faktorkonsentrat, både forebyggende for å unngå blødning og som behandling ved blødning.
Les mer om Hemofili (blødersykdom)
LEOPOLD kids er en legemiddelstudie som undersøkte hvor trygt det er å gi BAY 81-8973 (Kovaltry) som første faktorkonsentrat til barn med blødersykdommen hemofili A. Studien undersøkte også hvor effektiv BAY 81-8973 var til å forebygge og behandle blødning hos de samme pasientene.
Effektiv behandling, men flere fikk inhibitor
Studien viste at behandling med BAY 81-8973 var effektiv til å forebygge og behandle blødning hos barn med hemofili A. Dessverre var det mange av pasientene som fikk inhibitor. Det vil si at kroppens immunsystem reagerte på BAY 81-8973.
Halvparten av de med inhibitor som så fikk behandling med BAY 81-8973 i høye doser, klarte å kvitte seg med inhibitoren igjen. Årsaken til at så mange fikk inhibitor er ukjent.
I andre studier med barn, ungdom og voksne som tidligere har fått behandling med faktorkonsentrat, har behandling med BAY 81-8973 vist seg å være godt tolerert og effektiv med hensyn til å forebygge og behandle blødninger. I disse studiene var det ikke tegn til inhibitorutvikling.
Pasientene var barn med hemofili under 6 år
Studien ble gjennomført i 15 land og 52 blødere under 6 år var med i studien. Alle bløderne som var med i studien hadde fått lite eller ingen behandling med faktorkonsentrat tidligere. Av de 52 bløderne som ble med i studien var det bare 43 som fikk behandling med BAY 81-8973.
Skrevet av og referanse
Skrevet av: Heidi Glosli
Referanse: BAY 81-8973 Efficacy and Safety in Previously Untreated and Minimally Treated Children with Severe Hemophilia A: The LEOPOLD Kids Trial Rolf Ljung, Anthony K. C. Chan, Heidi Glosli, Olubunmi Afonja, Bastian Becker, Despina Tseneklidou-Stoeter, Maria Elisa Mancuso, Sonata Saulyte-Trakymiene, Gili Kenet